![Campasso isolato dai cantieri, botta e risposta tra i cittadini e il Municipio: "Non bastano le navette"](https://www.lavocedigenova.it/typo3temp/pics/c_f25daf9544.jpeg "Campasso isolato dai cantieri, botta e risposta tra i cittadini e il Municipio: "Non bastano le navette"")
![Città dei 15 minuti, alla scoperta di Bolzaneto: "Dove c’era il Polcevera oggi c’è un quartiere"](https://www.lavocedigenova.it/typo3temp/pics/p_1e0af0f9a6.jpg "Città dei 15 minuti, alla scoperta di Bolzaneto: "Dove c’era il Polcevera oggi c’è un quartiere"")
La ricerca sulla fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), una malattia genetica ultra-rara caratterizzata dalla progressiva formazione di osso nei tessuti molli in seguito a dolorosi episodi infiammatori, vede l’IRCCS pediatrico Giannina Gaslini di Genova protagonista internazionale grazie alla pubblicazione dei risultati dello studio clinico di fase 3 OPTIMA sulla prestigiosa rivista scientifica The Lancet.
Lo studio ha dimostrato la possibilità di bloccare in sicurezza la progressione della malattia grazie ad un nuovo farmaco, il Garetosmab, diretto contro l’Activina A, una molecola responsabile della comparsa di nuovo osso.
Per l’Istituto Giannina Gaslini, primo autore della pubblicazione è il dottor Riccardo Papa della Unità di Reumatologia e Malattie Autoinfiammatorie diretta dal professor Marco Gattorno, presso cui sono stati arruolati e trattati il maggior numero di pazienti dello studio, grazie alla stretta collaborazione con l’associazione dei pazienti “FOP Italia”, di cui il dottor Papa è referente clinico, il Centro di Sperimentazioni Cliniche, diretto dalla dottoressa Valeria Antenucci, e tutto il personale sanitario afferente al Day Hospital dell’Istituto Gaslini.
I risultati di questo studio hanno permesso la recente approvazione della terapia negli USA il 19 agosto 2026, e si attende analogo verdetto da parte della Agenzia Europea del Farmaco nei prossimi mesi. Il coinvolgimento dell’ospedale pediatrico Gaslini nello studio OPTIMA rappresenta l’evoluzione finale di un lungo percorso di ricerca nato nella precedente Unità di Malattie Rare dell’Istituto Gaslini guidata dalla dottoressa Maja Di Rocco, che per prima ha intuito la potenzialità del farmaco ed avviato la sperimentazione clinica con lo studio di fase 2 LUMINA-1 nel 2018.
La FOP è una condizione estremamente rara, severa e complessa. La comparsa di nuovo osso è preceduta da dolorose tumefazioni infiammatorie e determina una progressiva immobilizzazione del paziente, con impossibilità a camminare, masticare e, infine, respirare. La sua gestione richiede esperienza, umanità e la stretta collaborazione tra le diverse competenze mediche, infermieristiche, psicosociali e biotecnologiche.
Gli studi LUMINA-1 e OPTIMA rappresentano un esempio di come la creazione di una rete di ricerca tra associazioni di pazienti, ospedali, università e aziende farmaceutiche, sia a livello nazionale che internazionale, sia indispensabile per ottenere risultati significativi nell’ambito delle malattie rare. Per il Gaslini, questo rilevante risultato scientifico dimostra l’impegno dell’Istituto nella ricerca e cura dei bambini con malattie rare.